#EAPM - Egészségügyi kutatás: a vita előmozdítása…

| Január 11, 2019

Az egészségügyben folytatott kutatás folyamatos vita, és az Európai Személyre szabott Orvostudományi Szövetség (EAPM) mindig is énekelt ebben a fontos területen, írja EAPM ügyvezető igazgatója, Denis Horgan.

A széles körű témát és számos elemét a Szövetség folyamatos elkötelezettségének tárgya, és a 7-8 áprilisban Brüsszelben megrendezésre kerülő 9th éves elnökségi konferenciáján fogják kiemelni.

Ez az esemény az EU román elnökségének égisze alatt a 2018 végén Milánóban tartott rendkívül sikeres kongresszus hátoldalán van, amely számos kérdéssel foglalkozott.

Az EAPM megjegyzi, hogy Manfred Weber, az Európai Néppárt vezető jelöltje a közelgő európai választásokon, ezen a héten arra ösztönözte az EU-t, hogy dolgozzon együtt azzal, amit „ambiciózus megközelítésnek vetett a gyógyszerkutatásban”.

Ez része volt a rák elleni küzdelemre vonatkozó mesterterv bemutatásának, amely magában foglalta azt, hogy „Senki sem gondolja, hogy egyetlen ország nyerhet a harcot a betegség ellen”.

Az EPP Weber hozzátette, hogy a szakértők és a kutatók azt mondták neki, hogy „ha összeadjuk pénzünket és erőforrásainkat, akkor valójában gyógyíthatunk rákot”.

Az EAPM nemrég megjelent egy cikket a vezető jelöltről, vagy a „Spitzenkandidaten” -ről. Megtalálhatja itt.

Amint azt Weber javasolja, az európai kutatás terén egyértelműen szükség van nagyobb együttműködésre. Példaként, a Szövetség kulcsszerepet játszott a MEGA kezdeményezés megalkotásában, amely a héten a kutatási innováció fóruma volt (az alábbi workshop).

A Million European Genomes Alliance-t (MEGA) eddig az 19 tagországai írták alá, és annak alapja az EU-országok koalíciójának összehangolása volt annak érdekében, hogy együttműködjenek az egészségügyi rendszerek innovációjának megvalósításában.

Eddig Európa-szerte a jogszabályok különböző szeleteiben, például a klinikai vizsgálatokra, az IVD-kre és többre kiterjedő, szétválasztott megközelítésre került sor.

Európának proaktívabbnak kell lennie, amikor megvizsgálja, hogyan lehetne az innovációt az egészségügyi rendszerekbe bevinni, nem utolsósorban az interoperabilitás terén, de sok más terület is van.

Valójában ezen a héten is kérdéseket tettek fel az általános adatvédelmi szabályozás (GDPR) hatékonyságáról, és az EMA vezetője, Guido Rasi meglepődött azzal, hogy nem biztos abban, hogy a digitális forradalom és a szabályozási környezet összeegyeztethető-e.

„Azonnali” egyértelműségre van szükség két ponton, mondván, másodlagos adathasználatra hivatkozva az egészségügyi kutatásra, és azt kérdezi, hogy ki felelős, ha valaki sikerül azonosítani a jóhiszeműen anonimizált adatokat.

Ezek érvényesek, és az EAPM aggodalmát fejezi ki amiatt is, hogy a tagállamok különböző módon hajthatják végre a GDPR rendelkezéseit, ami több mint egymillió uniós genom kohorszja mellett azt jelenti, hogy a valóban együttműködő megközelítés „MEGA-stílusa” kulcsfontosságú. előre menni.

STOA workshop az egészségügyi kutatásról

Ahogy már említettük, január 10 januárban az Európai Parlament Tudományos és Technológiai Opciók Értékelő Bizottsága (STOA) által szervezett workshop volt az innovatív kutatási témákban az egészségügyben.

A vita az Európai Személyre szabott Orvosi Szövetség által támogatott manifeszten alapult.

A csütörtökön megrendezésre kerülő magas szintű fórum (10 január) megvitatta az új megközelítés kidolgozását a jobb precíziós orvostudomány kialakításában Európában, és többek között belga egészségügyi miniszter, Maggie De Block és az EORTC vezetője, Denis Lacombe.

Az EORTC kulcsfontosságú mozgatórugó volt az összejövetel mögött, és vezető szerepet tölt be az EAPM szabályozási ügyekkel foglalkozó munkacsoportjában.

A találkozón Paul Rübig európai parlamenti képviselő, aki a STOA alelnöke, azt állította, hogy az adatok fontos szerepet játszanak az egészségügyben, különösen a határokon átnyúló egészségügyi helyzetekben. Az adatok felhasználása lehetőséget biztosít az élet megmentésére és annak tudására, hogy milyen gyógyszerek működnek együtt.

A Rübig álláspontja szerint az ipar, a betegek, a kormányok és más érdekelt felek közötti új keret létrehozása enyhítheti a jelenlegi problémát.

Belgium egészségügyi minisztere, aki korábban részt vett az EAPM rendezvényeken, azt mondta, hogy a lehető leghamarabb hozzáférést biztosít a gyógyszerekhez minden beteg számára - rámutatva az 2014-ben a gyógyszeriparral aláírt megállapodásra, hogy a klinikailag releváns terápiákat a betegek rendelkezésére bocsássák. fenntartható módon.

A műhely azt is hallotta, hogy a génterápiák jelentősen javíthatják a betegek életét.

A 21. Században az egészségügyi ellátás modern koncepcióinak témájában a résztvevők hallották, hogy nagyon hatékony innovatív új gyógyszerek vannak, amelyeket nagyon korlátozott számú beteg alapján hagytak jóvá, de nagyszámú beteg esetében használják. hosszú idő elteltével.

Több valós adat és bizonyíték szükséges.

Néhány előttünk álló kihívás…

A műhely hallotta, hogy a kutatók és a társadalom környezetében az új technológiák kihívásait tekintve ezek elsősorban a bioinformatikai megoldások, a benchmarking technológiák és az adatok értelmezése területén rejlenek. A helyzet összetett a kutatók számára, valamint azok számára, akik a gyógyszereket forgalomba hozzák, az utóbbit pedig az új kezelési engedélyek és a címkén kívüli felhasználás megkérdőjelezi. Ezek a kérdések az árképzésre, az egészségügyi technológiák értékelésére és az új terápiás irányelvekre vonatkozó kihívásokkal járnak.

Bizonyára szükség van az új gyógyszerek dokumentálására irányuló szabályozási kísérletekre, de mivel elsődleges végpontjaik elmaradnak, gyakran tisztán gyógyszerközpontúak, és erősen kiválasztott populációkon alapulnak.

A kontroll kar valójában nem jelenthet valós gyakorlatot, ami a rossz külső érvényesség lehetőségéhez vezet, ami nem szolgálja megfelelően a napi betegeket és az orvosokat. A mai klinikai kutatások az optimális betegpopulációkat, a kábítószer-kombinációkat és a szekvenciákat, valamint a kezelés időtartamát vizsgálják, de meg kell találni a módját, hogy újratervezzük az együttműködés módját.

A műhely meghallgatta az EMA tanulmányát, amely kimutatta, hogy az 48 és az 2009 között jóváhagyott 2013 rákos gyógyszerek közül csak egyharmada mutatta a túlélés meghosszabbodását.

A résztvevőknek azt mondták, hogy az európai szinten kezelendő kritikus szakadék az, hogy megértsük, hogyan lehet a kábítószer-központú kutatásból átállni a beteg- és társadalomközpontú kutatásra, ugyanakkor biztosítva valamennyi érdekelt érdekeit.

Az Európai Gyógyszeripar és Szövetségek Szövetsége (EFPIA) képviseltette magát a műhelyben, és elmondta, hogy inspirálta őket a manifeszt, különösen az együttműködési kutatási tér létrehozásának ötletei a minőségi változás érdekében.

Ahhoz, hogy lépésről lépésre változtassunk, a résztvevők elmondták, hogy szükség van az érdekelt felek összehangolására, akik nem szoktak együtt dolgozni. Az egészségügyi színtér egyedülálló, és fennállhatnak összeférhetetlenségek, valamint a hozzáférés és az innováció közötti egyensúly fenntartásának szükségessége.

A semleges bróker rendkívül fontos, és az Innovatív Gyógyszerek Kezdeményezés létrehozásához vezetett.

A műhely meghallgatta, hogy szükség van-e a silók lebontására fejlesztési szakaszokban, valamint a kutatás és az ellátás között, és az utóbbi kettőt közelebb kell hozni egymáshoz.

A fejlesztési és regisztrációs folyamatban is bizonytalanságok vannak. Szükség van olyan helyekre, ahol a betegek és a kutatók összejönhetnek, hogy megértsék, hogyan kezeljék ezeket.

Az IMI-nek van egy projektje, melynek neve „Nagy adatok a jobb eredményekhez”, melynek célja a betegközpontú, de a HTA-szervek, az orvosok és a kutatók számára is releváns eredmények meghatározása. Ez minden terület adataira támaszkodik.

Genomika, képalkotás és a beteg rétegzése

A műhely meghallotta, hogy a genom szekvenálásához 10 millió eurót kellett fizetniük, ugyanúgy, mint az akkori londoni legdrágább házat, de most kevesebbet fizetne, mint egy Arsenal bérlet. Sokan most már lehetnek genomjaik szekvenálva, ha akarják.

Nagy változások történtek a képalkotásban is. Ezen technológiák alkalmazása a kutatásban és a gyógyászatban is megvalósítható, bár a két terület egészen más. De mindkettő fontos a beteg rétegződése szempontjából.

A klinikai gyakorlatban a rétegzés segíthet a jobb diagnózisban és a prognózisban, a gyógyszerek jobb felhasználásában, például a személyre szabott orvostudományban, és az egyes esetekben optimalizált speciális ellátási utakkal.

Az orvostudomány felfedezésében a rétegzés nagyobb tisztaságot eredményezhet a korai fejlesztés terápiás céljai tekintetében, és a klinikai vizsgálatokat a II. És III.

A workshop meghallgatta, hogy a legjobb rétegzéshez négy pillérre van szükség. Ezek az átfogó genomikai vizsgálatok, egyértelmű jogalap a megfelelő adatokhoz való hozzáféréshez és a betegek megközelítéséhez, egy nagyon nagy virtuális kohorsz, ideális esetben a népességméret megállapításával, valamint az elektronikus egészségügyi nyilvántartások (EHR) kulcsfontosságú aspektusainak összehangolt ábrázolása.

A résztvevők megtudták, hogy Európa a világon az EHR-rekordok legnagyobb csoportja, a világ egyik legfejlettebb klinikai és populációs genomikai programja. Kiemelték Európa megalakuló egy millió genom projektjét, a MEGA-t, és a műhely hallotta, hogy a cél könnyen felülmúlható.

Zavaró gyógyszerek és HTA

A workshop meghallgatta, hogy az innovatív, potenciálisan gyógyító gyógyszerek az érték újbóli meghatározását igénylik. A feltörekvő üzleti modellek azt is ösztönzik, hogy javítsák az illetékes hatóságok közötti együttműködést nemzeti és regionális szinten a kábítószer-árképzési döntések kulcsfontosságú elemein.

Van egy paradigmaváltás, ahogyan az egészségügyi ellátás a kezelésből a potenciális gyógyításra és megelőzésre mozog, anatómiai és molekuláris, a gyógyszerkötelezettségtől a terápiás kézbesítésig, a kockázat / előnytől a klinikai hozzáadott értékig, és a jóváhagyástól a hozzáférésig.

Ez a változás a kutatók, a fejlesztők, a betegek és az orvosok részéről is változást igényel.

Eközben az egészségügyi technológiák értékelésénél a műhely meghallotta, hogy fontos, hogy a HTA testületek értékeljék, mi történik a betegekkel a kezelés után, és mint ilyen, a valós adatok fontosak.

Hagyományosan volt a kezdeti HTA a forgalombahozatali engedély megítélésére, de a későbbiekben összehasonlító vagy teljes HTA-nak kell lennie, nemcsak a visszatérítési célokra, hanem a megfelelő használat támogatására is.

Új HTA módszerekre van szükség a nemzetközivé válás és a személyre szabott orvoslás új korszakához való alkalmazkodás érdekében.

Betegek

A résztvevők meghallgatták, hogy ha az egészségügyi ellátás a betegek valódi igényeinek kielégítésére irányul a gyógyszerek fejlesztésében, ez csökkenti a kockázatot minden fél számára.

Az orvostudomány fejlesztése és az azokhoz való hozzáférés szekvenciális folyamat, amelynek szekvenciája a hatékony termékek piacra hozatalára irányul. Ez nem optimális és jobb lehet, de működik. Azonban a hozzáférés és a bizonyíték között szembesül, és az alapvető kérdés az, hogy „Mi elegendő bizonyíték?”

Címkék: , ,

Kategória: Címlap, EU, Európai Szövetség a személyre szabott gyógyászat, Egészség, Személyre szabott orvoslás