#EAPM - Ritka betegségek, ritka betegségek gyógyszerei és az ERN-ek fejlesztése

Az Európai Személyre szabott Orvostudományi Szövetség (EAPM) mindig kampányolt a betegek egyenlő hozzáférésének biztosításáért a rendelkezésre álló legjobb ellátáshoz és kezelésekhez, és ez több, mint a ritka betegségekben szenvedők esetében., írja az EAPM ügyvezető igazgatója, Denis Horgan.

A A ritka gyógyszerekről szóló rendelet, amelyet az EU 2000-ben fogadott el, \ t több mint  segített a ritka betegségekben szenvedő betegek számára fontos gyógyszerek kifejlesztésében, ezek közül több, mint 150 a piacon.

Ezért in 2020 a rendelet 20th évfordulója lesz, amely arra irányult, hogy a ritka betegségekben szenvedő betegek ugyanolyan minőségű kezelést kapjanak, mint bármely más beteg.

Ahogy áll, mégis, merőfeszítések még mindig szükséges a kutatás ösztönzése és ösztönzése a meglévő ismeretek növelése érdekében, ami nem elég közel ahhoz, hogy megfeleljen a kihívásoknak.

További információ a ritka betegségekről

A becslések szerint az 5,000-8,000 különféle ritka betegségek között van. Ezek közül sokan érintik a gyermekeket, az átlagos diagnózisidő öt év, és az 95% -a szenvedőknek még mindig nem áll rendelkezésre terápia.

A diagnózishoz szükséges öt éven túl az is átlagosan hét orvosok, hogy elérjék a helyes diagnózist.

Hirdetés

Európában egy ritka betegség vagy rendellenesség olyan, amely kevesebb, mint egy 2,000 emberben szenved. Sokan, de nem mindegyik rák. A legtöbb genetikai.

Mindent egybevetve, ezek a betegségek megkülönböztető jellegűek, mivel nyilvánvalóan korlátozott számú beteg van velük, és gyakran hiányzik a hosszú távú kutatás, és ezért a velük kapcsolatos tudás.

Isa klinikai vizsgálatokat nehezen lehet megszervezni egy olyan betegség alcsoporttal, amely számos országban elterjedt.És a végén, számos ritka betegség gyógyszere nem sikerült a forgalomba hozatali engedély iránt.

Nyilvánvalóan dszőnyeg árak általában magas, mivel sok időt, pénzt és egyéb forrásokat kell a kutatásra és fejlesztésre fordítani. Ez akkor ki kell egyensúlyozni a beruházás visszafizettetésének szükségességével...valahogy.

Az Európai Unió elmondta, hogy ezek az életveszélyes vagy krónikusan legyengítő betegségek olyan kevés embert érintenek, hogy kombinált erőfeszítésekre van szükség a betegségek számának csökkentéséhez.

Az adatok szerepe 

Egészségügyi és élelmiszerbiztonsági biztos Vytenis Andriukaitis megjegyezte nagy mennyiségű adat van a specifikus állapotú betegekről, \ t de ez az szétszórva Európában az 600 különböző nyilvántartásaiban. Ezek olyan adatbázisok, amelyek információkat tartalmaznak a specifikus állapotú betegekről. 

Jelenleg a rendelkezésre álló alapvető adatokat nem gyűjtik össze az egész EU-ban, és nincsenek közös szabványok a már meglévő információk elemzésére.

európai Rovábbi tudnivalók NAz etworks elengedhetetlenek ahhoz, hogy összekapcsolják a különböző országok szakértői központjait és szakembereit, hogy megosszák egymással a tudást és azonosítsák, hogy a betegeknek hol kell mennie, ha a saját országukban nem áll rendelkezésre szakértelem.

Egyértelmű, hogy az EU-nak szüksége van a ritka betegségekkel kapcsolatos további kutatás ösztönzése, \ tés a értékelje a jelenlegi szűrési populációs gyakorlatokat mellett ritka támogatás-betegség-nyilvántartások.

Közben a Európai Bizottság az, hogy a gyermekek és a ritka betegségek gyógyszereire vonatkozó meglévő jogszabályok közös értékelésének elfogadása.

 A megközelítés során először is értékelni kell az uniós jogszabályok hatékonysága. Ezt elérjük az ösztönzők hatásának elemzésével gyógyszerészeti innováció ezen a területen.

Másodszor, ez megpróbálja létrehozni a. \ t   gyógyszerek a Európai Únió.

Az elsőbbség betegek és az érintettek körében az, hogy húzd össze hatékony stratégia amely lehetővé teszi az EU fordítását, az optimális felhasználás mellett tudás és Európai referenciahálózatok, amelyek célja a britkán kezelje a kezelést-betegek.

ERN-k - mennyire működnek jól? 

Az Európai Bizottság már megvizsgálta, hogy az ERN-ek csak néhány évig működnek. 

Ezeket az ERN-eket külön-külön a taz Európai Számvevőszék, Amely észrevettem egy másik uniós jogszabály, nevezetesen: a határokon átnyúló egészségügyi irányelvről, "elősegíti a szorosabb együttműködést számos területen: nevezetesen a betegek határokon átnyúló cseréje" adatok és az egészségügyi ellátáshoz való hozzáférés a ritka betegségekben szenvedő betegek számára". 

a Bíróság"Ez a jelentés megjegyezte "az európai érdekeltek (betegek) széles körben támogatják a ritka betegségekre vonatkozó európai referenciahálózatok fogalmát" szervezetek, orvosok és egészségügyi szolgáltatók) \ t". 

Azonban, a jelentés szerint: „Ta Bizottság nem adott világos jövőképet jövőbeli finanszírozásukról, és arról, hogy hogyan alakítsák ki és integrálják őket a nemzeti egészségügyi rendszerekbe." 

Az ERN-ek az 2017-ban a ritka betegségek különböző osztályaiban indultak. Mindegyik kap €1 millió eurós finanszírozás az EU egészségügyi programjától számított öt év alatt. 

A Bizottság továbbá finanszírozza a betegnyilvántartásokat és az ERN-eket támogató tevékenységeket, valamint az informatikai eszközök kifejlesztését, különösen az európai összekapcsolódási eszköz révén.

Hol vagyunk és hol kell lennünk

Sok szakértő egyetért ezzel ritka betegségek biztosan közöttük a legvonzóbb oks fokozza együttműködésre EU-banszint, függetlenül attól, hogy a tagállamok milyen hatással vannak az egészségügyi ellátásra.

Jelenleg a a hozzáférési rendszer nem igazodik az új tudományhoz, és nincs elég inger research hogy megfeleljen orvosi szükségletek. Ez olyan helyzethez vezet, amelyben a rendszer - a jelenlegi állapotában - nem foglalkozik a ritka betegség betegek. 

Valószínűleg több határokon átnyúló együttműködésre van szükség, hogy az ERN-eket a lehető legjobban kihasználhassuk csatlakozások a szakértelem nagyobb megosztását.

Ha ritka betegségekre szánt gyógyszerekről van szó, titt van világosan egy küszöbérték ponton a piac egyszerűen túl kicsi a gyógyszeripari vállalatok számára indokolja a kutatás-fejlesztésbe történő befektetést. Ezt a problémát meg kell oldani.

Az Európai Bizottság elismerte tkalapot alapvetően a számokról. A Bizottság megközelítése azon alapult, hogy kritikus tömeget hozzon létre az ERN-ekben és ösztönzőket kínál gyógyszerekről szóló rendeleten keresztül.

Az EU vezetője azt mondta, hogy ia nevelők segítenek megoldani a probléma egy részét. Általánosságban elmondható, tösztönzőket adott, azt mondja, de a rendeletnek nemkívánatos hatása volt - például rendkívül magas árak.

Integráció és együttműködés

Sokan, köztük az EU szintjén is, úgy vélik, hogy ta következő lépés kellene az ERN-ek teljes integrálása innemzeti egészségre ami szerkezetek. Ezt would csökkenti a diagnosztikai időt. 

Az ERN-eket szintén olyan kutatássá váló környezetté kell átalakítani.

De ahhoz, hogy ezt sikeresen elvégezzük, sokkal jobban kell dolgoznunk együtt. Van egy erős érv, hogy ca ritka betegségek számára jó az integrációés a tagállamok az ERN-ek számára is létre kell hozni kapcsolattartó pontokat.

Nyilvánvalóan szükség van egy „értékesítési pályára”, hogy elmagyarázzuk a nemzeti egészségügyi rendszereket egész Európában milyen jó eszközök az ERN-ek. Sajnos, hogy nehezebbé tenné ezt az értékesítési pályátszárak nem interoperábilisak. Tövé sürgős kérdés foglalkozni kell. 

Maguktól, Az ERN-ek nem fognak megoldani mindent. Szóval a tagTate motiválni kell őket, hogy meggyőzzék őket a munkáról együtt.

A valós bizonyítékok is szerepet játszanak. Követelmény, hogy világos jövőkép és széles kohorszok legyenek ilyen adatokat. 

Industry úgy véli, hogy van kész szembe kell néznie a valóságos bizonyítékok előrehaladása és a betegségekre összpontosító. Európának azonban meg kell tennie szakértelem kiépítése- és szerencsére ez már így van member sTate. 

De énA hozzáférés hiánya nélkül hagyja el a pontot. És végül no A betegnek útközben kell maradnia, ritka betegség vagy sem.

Ossza meg ezt a cikket: