Fejlesztő terápia – európai innováció a COVID-19 utáni időszakban

Jó napot, egészségügyi kollégák, és üdvözöljük a European Alliance for Personalized Medicine (EAPM) frissítésében – az utóbbi időben minden bizonnyal elfoglalt volt az EAPM, a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekkel (ATMP) – írja. Az EAPM ügyvezető igazgatója, Dr. Denis Horgan.

Fejlett terápiás gyógyszerkészítmények (ATMP)

Az EAPM a közelmúltban közzétett egy cikket a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről (ATMP-k) – ezt szakértői csoporttal hozták létre, és ez képviseli az EAPM perspektíváját a kérdésben. Ez egy olyan kérdés, amelyről nagyon sokat vitatkoznak uniós szinten. Susana Solís Pérez spanyol európai parlamenti képviselő (Renew Europe) elmondta, hogy érdeklődése a fejlett biotechnológia és az ATMP-k iránt természetes volt. Mérnökként végzett, 18 évet töltött a magánszektorban, mielőtt EP-képviselő lett volna.

A gyógyszertörvény közelgő felülvizsgálata kiváló alkalom arra, hogy az ágazatot reflektorfénybe helyezzük – mondta az EP-képviselő: „A lehetőségek óriásiak, de a kihívások is.” Pérez mondott. 

Az Európai Bizottság azonban nem tervezi megváltoztatni a kezelések fejlett terápiás gyógyszerkészítményekké (ATMP-k) való besorolásához használt klinikai kritériumokat a vérre, szövetekre és sejtekre vonatkozó jogszabályok közelgő felülvizsgálata során, Andrzej Rys, a DG SANTE egészségügyi rendszerekért és termékekért felelős igazgatója mondta. 

Beszéd egy rendezvényen, rys azt mondta, hogy még nyár előtt várható egy javaslat. „Ideje frissíteni ezt a keretrendszert, hogy továbbra is biztosítsa, hogy a biztonsági és minőségi követelmények tükrözzék a transzplantáció, a transzfúziós gyógyászat és az asszisztált reprodukció területén tapasztalható számos technológiai fejlődést és új kockázatot” – fogalmazott a bizottsági tisztviselő előkészített megjegyzésében.

EAPM szakértői panelek – kihívások előtt állunk!!

Hirdetés

E technológiák egyedülálló lehetőségei ellenére vannak olyan kiemelkedő kihívások a szabályozási, tudományos, gyártási és piacra jutási területeken, amelyek még mindig akadályozzák a potenciál kiaknázását. A génterápiák számos sajátos jellemzőt mutatnak, amelyek kihívást jelentenek a jelenlegi egészségügyi rendszerek paradigmájában. Jelenleg bizonytalan kimenetelűek. Ezek „egyszeri és egyszeri kezelések”, a krónikus betegségek egyetlen kezeléseként, jelenleg csak korlátozott populációk számára, és valószínűleg életre szóló javulást kínálnak. 

Számos kihívással kell szembenéznie az ágazatnak, ami megnehezíti a kutatásból a betegek hozzáférésévé való áttérést. Az ATMP-k teljesítményét még optimalizálni kell. A génterápia még nem váltotta be teljes mértékben a betegeknek tett ígéreteit. Vannak tudományos, klinikai fejlesztési és szabályozási problémák, amelyek hátráltatják az ágazat fejlődését, ideértve a termékek szervezetben történő hatásának/reakciójának nem megfelelő megértését, olyan robusztus és kiszámítható gyártási folyamatok szükségességét, amelyek lehetővé teszik a betegek számára megfelelő termékek előállítását. akár egyénre szabott módon, akár „nagyon kis populációk” módon, erős korreláció a termék ismerete és a biztonsági profil és a klinikai előny között (beleértve az RWD-t a jóváhagyás utáni területen), valamint a költségcsökkentési képesség között.

Ellentétben az új kémiai entitásokkal vagy biológiai anyagokkal, például antitestekkel és vakcinákkal kapcsolatos innovációval, az ATMP fejlesztése jelentős tudományos és technikai bizonytalanságokkal jár, amelyeket tetézi a klinikai és kereskedelmi felhasználással kapcsolatos korlátozott tapasztalat, valamint a kkv-k számára a forrásokhoz való hozzáférés nehézségei. 

Szabályozó

A jogszabályok két évtized alatt fejlődtek az ágazatban rejlő lehetőségek előmozdítása és a nyilvánosság védelme érdekében. A gyógyszerekre vonatkozó, 2001-ig visszanyúló alapvető uniós szabályokat frissítették, hogy lefedjék a fejlődő tudományt és technológiát. Az uniós jogszabályok értelmében az őssejteket az ATMP-k közé sorolják, ha ezek a sejtek jelentős manipuláción esnek át, vagy más alapvető funkcióra használják őket. Ezek lehetnek szomatikus sejtterápiás termékek vagy szövetmanipulált termékek, attól függően, hogy a gyógyszer hogyan hat a szervezetben.

Maguk a szabályozók is nehézségekbe ütköztek a döntéshozatal során. Az alipogén EMA általi értékelése elhúzódó tanácskozásokat követett, amelyek során az aktát négyszer megvizsgálták és megszavazták, és az EMA eljárásait szabályozó egyezményeket – ha nem is a szabályokat – kidobták az ablakon. Az EMA a CAT-szakbizottság kedvező ajánlása ellenére elutasította a jóváhagyást, jelezve, hogy tisztázni kell a fejlett terápiákkal foglalkozó bizottság (CAT) és az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága (CHMP) közötti kapcsolatot, és jobban el kell ismerni, hogy számos probléma. Az ATMP-k szabályozási dossziéjában a gén- és sejtterápiás termékek specifikus ismerete szükséges a hagyományos farmakológia kérdéseinek átfogó általános ismeretén túl. A CAT tagjai maguk is fenntartják, hogy a génterápia gyorsan fejlődő területe integrált megközelítést igényel. 

Szintén megjegyzendő…

Az ATMP-k kiemelt szerepet kapnak a megerősített EU-USA gyógyszerügyi együttműködésben, a Bizottság, az EMA és az FDA magas rangú tisztviselői elismerik „hasonló szabályozási kihívásokat az Atlanti-óceán mindkét partján”, és megállapodnak abban, hogy ösztönzik a korai párhuzamos tudományos tanácsadást és erősítik az együttműködést. a szabályozás közös tudományos megközelítéseiről 

További segítséget jelenthet a (szintén késleltetett) 2014-es klinikai vizsgálatokról szóló rendelet, amely harmonizáltabb és gyorsabb folyamatokat hoz a klinikai vizsgálatok jóváhagyására. Az állami támogatást illetően pedig a jelenlegi bonyolult szabályozási rendszer ellenére még a génterápia mellett is megvan az egyensúly, bár jelentős bizonytalansággal jár.

A gyártási ágazaton belül egyre nagyobb az érdeklődés a termelésben és az elosztásban a rendszerintegráció iránt, ahogy egyre erősödik az a meggyőződés, hogy a jól meghatározott stratégiák kulcsfontosságúak lesznek a jövőbeni szabványosítás és munkafolyamatok optimalizálása szempontjából.

A továbbfejlesztett vizsgálatok további területei közé tartoznak a kis molekulájú gyógyszerek, amelyek szelektíven szabályozzák az mRNS-transzlációt fehérjékké, a kis RNS-eket tartalmazó növényi mikrovezikulák a fenntartható rákterápia szállításában és adjuvánsában, valamint a génterápiák következő generációjának kifejlesztése, a CRISPR-Cas9 technológia és exoszóma terápiák.

Ez az EAPM-mel való együttműködés kérdése lesz, és az év hátralévő részében érdekli tagjainkat – és az EAPM közzétett egy cikket, Az egészségügy fejlesztése fejlett terápiás gyógyszerkészítményekkel: Szakpolitikai vita, amely olvasható, kattintson itt.  

És más politikai kérdésekben...

Az EMA és az EUnetHTA közzéteszi a 2021-2023 közötti időszakra szóló munkaprogramot

Az EMA és a korábbi Európai Egészségügyi Technológiai Értékelési Hálózat (EUnetHTA), amely egymást követő együttes fellépések révén jött létre, amelyek közül az utolsó 2021 májusában zárult le, 2010-ben kezdte meg együttműködését a Magas szintű Gyógyszerészeti Fórum1 ajánlásai alapján, azzal a céllal, hogy a szabályozási értékelés és az egészségügyi technológiaértékelés (HTA) közötti szinergiák kihasználása a gyógyszer életciklusa során. Az első EMA-EUnetHTA munkatervet a 2012–2015-ös évekre, a közös munka eredményeiről szóló jelentést pedig 2016 áprilisában tették közzé. Ezt követően a 2017–2021 közötti időszakra szóló második közös munkatervről állapodtak meg, és egy jelentést tettek közzé 2021. június. 

A parlament végső zöld utat adott az adatmegosztási törvénytervezetnek

A törvényhozók jóváhagyták azt a megállapodást, amelyet a parlament és a tanács tárgyalói decemberben kötöttek az adatkezelési törvényről, amely törvényjavaslat az adatgazdaság fellendítését célozza a közvetítők szabályozásával. A megállapodást elsöprő többséggel, 501 szavazattal, 12 ellenében, 40 tartózkodás mellett fogadták el. A DGA meghatározza az adatok kereskedésének szabályait, bevonja az adatgazdaság kisebb szereplőit, és mechanizmust biztosít a közszféra adatainak újrafelhasználására. "Célunk a DGA-val az volt, hogy megalapozzuk az adatgazdaságot, amelyben az emberek és a vállalkozások megbízhatnak. Csak ha a bizalom és a méltányosság garantált, az adatmegosztás a lehető legteljesebb mértékben virágozhat, és ösztönözheti az új üzleti modelleket és a társadalmi innovációt" - Angelika Niebler , az Európai Parlament vezető tárgyalója. 

Rejtélyes hepatitis-járvány

Legalább egy gyermek meghalt, miután megbetegedett egy rejtélyes akut hepatitisben, amely 10 európai országban fertőzött meg gyerekeket – erősítette meg az Egészségügyi Világszervezet (WHO). A WHO szerint április 21-ig legalább 169 "ismeretlen eredetű" eset volt világszerte. "Az esetek egy hónapos és 16 éves kor közöttiek. 17 gyermek (körülbelül 10 százaléka) szorult májátültetésre; legalább egy halálesetet jelentettek" - közölte a WHO. A hepatitis a máj gyulladása, amely létfontosságú szerv a tápanyagok feldolgozásához, a vér szűréséhez és a fertőzések elleni küzdelemhez. Míg a WHO azt mondta, hogy a fertőzések okát még vizsgálják, az ENSZ szervezete megjegyezte, hogy az akut hepatitishez vezető adenovírus-fertőzés az egyik lehetséges lehetőség, amelyet figyelembe kell venni.ion.

Hogyan befolyásolta a világjárvány a nők egészségét

A nők 7 százaléka, míg a férfiak XNUMX százaléka, szintén azt mondta, hogy ki kellett hagynia az orvosi látogatásokat, vagy kerülnie kellett az egészségügyi rendszert a világjárvány idején „rajtam kívül álló tényezők miatt”, mint például a pénzügyek, a közlekedés vagy a testi fogyatékosság. (Getty Stock képek) A világjárvány megváltoztatta az emberek életét szerte a világon, és különösen egyedülálló hatással volt a nőkre. Az ország bezárása miatt egyre több nő szorult ki a munkaerőből, és sokak számára komoly kihívást jelentett a távmunkával és a családi kötelezettségekkel való zsonglőrködés a gazdasági bizonytalanság, a korlátozott gyermekgondozási lehetőségek és a bizonytalan iskolai berendezkedés időszakában. 

Az EU törvénymódosítása garantálja az NI gyógyszerellátását 

Utolsó szakaszán túljutottak az Európai Unió (EU) jogszabályainak módosításai, amelyek célja a Nagy-Britanniából Észak-Írországba irányuló gyógyszerellátás garantálása. Az Európai Tanács ratifikálta a módosításokat, amelyeket az Európai Parlament múlt héten fogadott el. Az Észak-Írországi Jegyzőkönyv azt jelenti, hogy Észak-Írország továbbra is az EU gyógyszerészeti szabályozási rendszerében van. A legtöbb gyógyszert azonban Nagy-Britanniából szerzi be, ami nem. Ez a protokoll egyik legnagyobb nehézségeként jelent meg, mivel a gyógyszergyárak figyelmeztették, hogy ez a termékek visszavonásához vezet. 2021 decemberében az EU olyan javaslatokat tett közzé, amelyek a Brexit előtti status quo-hoz közeli dolgok megteremtését célozták. Az EU főtárgyalója, Maroš Šefčovič elmondta, hogy a változtatások biztosítják Észak-Írország folyamatos gyógyszerellátását. "Most van egy tartós megoldásunk, amelyet rekordidő alatt szállítottak" - mondta. "Továbbra is szorosan együttműködöm az Egyesült Királyság kormánnyal a kiszámíthatóság, a jogbiztonság és az észak-írországi közösségek jólétének biztosítása érdekében."

És ez egyelőre minden az EAPM-től – emlékeztetőül, megtekintheti az EAPM-cikket a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről ITT. Maradjon biztonságban és jól, és élvezze a hét hátralévő részét.

Ossza meg ezt a cikket: